2022年11月21日，中國小核酸領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡稱“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研發(fā)針對高甘油三酯血癥 (HTG) 和家族性乳糜微粒血癥（FCS）的小核酸藥物（RBD5044注射液）近日已在澳大利亞啟動首次人體臨床試驗。

     與現(xiàn)有臨床降甘油三酯藥物不同，RBD5044是一種靶向肝細(xì)胞APOC3 （載脂蛋白C3）mRNA，利用RNA干擾(RNAi)機制抑制APOC3的表達(dá)，通過調(diào)節(jié)脂蛋白脂肪酶和肝脂酶的活性，促進(jìn)富甘油三酯脂蛋白（TRL）的清除，最終達(dá)到降低血液中甘油三酯（TG）的目的。

     該項I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估RBD5044在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)，試驗結(jié)果將支持未來II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。

     RBD5044是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術(shù)平臺，繼抗乙肝藥物RBD1016和降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）藥物RBD7022之后推進(jìn)到臨床開發(fā)階段的第三款小核酸藥物。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，RBD5044具有良好的安全性特征，以及強效和長效降低甘油三脂和提升高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）的作用，單次給藥后藥效可維持?jǐn)?shù)月之久。

     ^{高甘油三酯血癥為臨床常見類型的高脂血癥，在中國、歐洲和美國發(fā)病率分別為13%、10% 和25%。輕度到中度高甘油三酯血癥主要與動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）發(fā)病相關(guān)，而重度高甘油三酯血癥則顯著增加急性胰腺炎發(fā)病風(fēng)險。目前臨床常用降低TG的藥物包括貝特類，煙酸類和魚油制劑，除療效不能達(dá)到治療要求外，這類藥物需要每日服用，在肝、腎和肌肉的不良反應(yīng)也限制了它們的廣泛使用。因此，有必要開發(fā)具備長效、強效和良好安全性的藥物來滿足高甘油三酯血癥患者的重大臨床治療需求。靶向APOC3小核酸藥物RBD5044有望對高甘油三酯血癥和家族性乳糜微粒血癥患者帶來巨大的治療獲益。}

     瑞博生物全球研發(fā)總裁兼CMO甘黎明博士表示：“RBD5044進(jìn)入首次人體臨床試驗，標(biāo)志著公司繼靶向PCSK9的RBD7022后開發(fā)的又一款心血管代謝領(lǐng)域的小核酸重要產(chǎn)品進(jìn)入到臨床階段，這彰顯了我們在心血管代謝領(lǐng)域強大的小核酸藥物研發(fā)實力以及在該治療領(lǐng)域深耕的決心。后續(xù)我們將通過創(chuàng)新的臨床開發(fā)策略和試驗設(shè)計，加速RBD5044的全球開發(fā)進(jìn)程，解決血脂異?；颊呶幢粷M足的臨床需求?！?/p>