2017年11月13日·中國昆山-由蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（瑞博）與美國夸克制藥公司合資設(shè)立的小核酸醫(yī)藥公司——昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司（瑞博夸克）今日宣布，其用于視神經(jīng)保護的創(chuàng)新型siRNA（小干擾RNA）藥物QPI-1007的全球關(guān)鍵性II/III研究QRK207，已在中國首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院由王寧利教授的團隊完成首例受試者給藥。QPI-1007是一種人工合成的siRNA，旨在暫時抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表達。該研究是中國進行的首個siRNA藥物的臨床試驗，該受試者也成為中國首例接受小核酸藥物治療的患者。      

       瑞博及瑞博夸克董事長梁子才博士表示：“瑞博夸克致力于開發(fā)用于未被滿足的臨床需求的創(chuàng)新藥物，QPI-1007針對NAION的II/III期臨床研究在中國的啟動是朝此目標(biāo)邁進的重要一步。對于中國NAION患者能夠從QPI-1007治療中獲益，作為首家提供siRNA治療的企業(yè)，我們感到非常振奮?！?     

       QRK207研究用于評價QPI-1007對非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）的視覺功能的影響。NAION常被稱為“眼中風(fēng)”，是一種極具破壞性的疾病，最終將導(dǎo)致失明。目前對NAION尚無獲批的治療手段。今天宣布的首例患者給藥標(biāo)志著siRNA藥物在中國的發(fā)展達到一個里程碑。瑞博夸克擁有QPI-1007在中國和亞洲大部分國家的全部研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化權(quán)益。      

       此前，夸克制藥公司已獲CFDA批準(zhǔn)在中國開展QRK207研究。QRK207由夸克與神經(jīng)眼科疾病研究協(xié)會（NORDIC）合作開展，目前正在包括中國在內(nèi)的八個國家進行受試者招募。      

       “siRNA藥物是一類突破性的新藥，在提供精準(zhǔn)治療的同時具備廣泛的適用性，極有潛力引領(lǐng)藥物研發(fā)的革命性變化。QRK207是一項尋求NAION的治療手段的國際多中心研究，我們很高興這項研究能在中國啟動”，夸克制藥公司董事長兼CEO、瑞博夸克副董事長Daniel Zurr博士表示，“QPI-1007代表一種對NAION的全新的治療策略。我們計劃將其擴大用于其它導(dǎo)致視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞凋亡的視神經(jīng)病變，比如與NAION非常類似的青光眼。”      

       “將最前沿的科學(xué)研究轉(zhuǎn)化成商業(yè)上的治療手段從而給病人提供幫助，這需要非常強有力的合作。擁有瑞博夸克這個引領(lǐng)中國siRNA藥物研發(fā)的創(chuàng)新型公司，我們深感欣慰。” Daniel Zurr博士進一步表示。      

關(guān)于QPI-1007      

       QPI-1007是一種人工合成的siRNA，旨在暫時抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表達。QPI-1007使用了夸克專利的siRNA結(jié)構(gòu)，可在降低脫靶和免疫刺激作用的同時保持活性。      

       QPI-1007首次用于人體的I/IIa期、開放、單次給藥、劑量遞增、安全性、耐受性及藥代動力學(xué)研究已經(jīng)在美國和以色列21個臨床中心（美國16個、以色列5個）完成。研究表明該藥物對于NAION患者具有良好的安全性以及視神經(jīng)保護作用。該藥物已被美國FDA認定為前部缺血性視神經(jīng)病變（AION）的孤兒藥，NAION是AION的一個亞型。      

關(guān)于QRK207研究      

       該研究是一項關(guān)鍵性的II/III期、隨機、雙盲、假注射對照研究，通過對NAION受試者進行多次QPI-1007玻璃體注射給藥，來對比兩個劑量組的QPI-1007以及假注射組之間的安全性與有效性。此項國際多中心研究正在包括中國、美國、以色列、德國、澳大利亞、意大利、新加坡、印度在內(nèi)的約90個臨床中心進行。全球?qū)⒄心技s465例患者。每位患者參與時間為12個月。      

關(guān)于RNA干擾      

       RNA干擾（RNAi）是在活細胞體內(nèi)利用非編碼RNA來控制某個基因是否活躍及其活躍程度的一種通用機制。這項自然機制在1998年被發(fā)現(xiàn)，并于2006年被授予了諾貝爾獎，給實驗生物學(xué)研究帶了大巨大變革，目前在臨床制藥應(yīng)用領(lǐng)域也擁有光明的前景。RNA干擾機制的效應(yīng)分子是各種類型的短雙鏈RNA，其中一些以序列依賴的方式靶向特定的基因并抑制他們的表達，被稱為小干擾RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息進行設(shè)計、合成生產(chǎn)并用作藥物。siRNA藥物可抑制任何靶基因的表達，無論以往將該靶基因歸類為 “可成藥”或“不可成藥”。這一類藥物較其他小分子藥物具有更高的特異性和安全性?？淇说膕iRNA平臺包括了專利的siRNA化合物結(jié)構(gòu)以及增強了藥理特性的化學(xué)修飾。該公司強大的知識產(chǎn)權(quán)資產(chǎn)為其在siRNA領(lǐng)域的發(fā)展提供了廣闊的空間。      

關(guān)于瑞博      

       蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（瑞博）是一家創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，致力于開發(fā)基于RNA干擾（RNAi）技術(shù)的核酸藥物，是中國小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開拓者，通過自研和高端國際合作形成了亞洲最大的小核酸藥物在研臨床前和臨床階段藥物品種線。自成立以來，瑞博在小核酸藥物研發(fā)、小核酸規(guī)模化生產(chǎn)、原料藥質(zhì)量研究、GMP生產(chǎn)線建設(shè)等方面均取得了令人矚目的成就，圍繞中國人群的重大醫(yī)藥需求建立了一系列小核酸藥物研發(fā)平臺。瑞博的創(chuàng)始人囊括了中國RNAi領(lǐng)域部分頂尖科學(xué)家，擁有我國在小核酸制藥方面最有經(jīng)驗和戰(zhàn)斗力的研發(fā)及生產(chǎn)經(jīng)營管理團隊。瑞博總部位于江蘇昆山，在北京和山東蓬萊設(shè)有子公司。更多信息請參見www.erwittspeakers.com。      

關(guān)于夸克      

       夸克制藥公司是小干擾RNA或siRNA藥物研發(fā)領(lǐng)域的國際領(lǐng)先企業(yè)。RNA干擾是一種通過RNA分子調(diào)節(jié)目標(biāo)基因表達的生物過程?？淇巳嬲系乃幬锇l(fā)現(xiàn)和研發(fā)的平臺涵蓋了從藥物靶點篩選到研發(fā)的各個階段。其中兩個藥物，針對移植腎功能延遲恢復(fù)（DGF）的QPI-1002和非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）的QPI-1007已被認定為孤兒藥，目前均處于國際Ⅱ/Ⅲ期關(guān)鍵性臨床研究階段。依靠內(nèi)部研發(fā)的RNAi平臺技術(shù)，夸克建立起廣泛的品種線，并聚焦在肝外適應(yīng)癥。今年七月，夸克宣布成功完成了一項隨機、雙盲的臨床Ⅱ期試驗，該試驗評價了QPI-1002預(yù)防心臟手術(shù)后可能發(fā)生的急性腎損傷(AKI)的有效性，達到了主要和多個次要臨床終點。諾華有獲得該藥物的全球權(quán)益許可的選擇權(quán)?？淇说牧硪粋€siRNA藥物PF-655權(quán)益已授權(quán)給輝瑞。夸克總部位于美國加州Fremont，在以色列Ness-Ziona擁有研究機構(gòu)。更多信息請參見www.quarkpharma.com。